Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является одним из наиболее частых генетических нарушений у детей, характеризующихся прогрессирующей мышечной слабостью и истощением. Это состояние вызвано дефицитом дистрофина, важного белка цитоскелета в скелетной и сердечной мышцах. В статье представленны данные о биохимических изменениях в крови после повторения циклов лечения G-CSF у пациентов с МДД.
В дополнение к «золотому стандарту» терапии - стероидов и генной терапии - существуют экспериментальные испытания с использованием гранулоцитарно-колониестимулирующего фактора (G-CSF) для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Целью данного исследования было представить биохимические изменения в крови после повторения циклов терапии гранулоцитарно-колониестимулирующим фактором G-CSF у детей с МДД.
В данном исследовании участвовали 19 пациентов в возрасте от 5 до 15 лет с диагнозом МДД, подтвержденным генетическими тестами; девять были в инвалидных колясках, и десять были мобильными и независимыми. Пациенты проходили клиническую оценку и проводили лабораторные анализы для оценки гематологических показателей и биохимии. G-CSF (5 μ г / кг / сут) вводили подкожно в течение пяти дней, в течение пяти дней подряд в течение 1 - го, 2 - го, 3 - й, 6 - й и 12 - й месяц.
Было обнаруженно значительное повышение лейкоцитов, и уровень лейкоцитов возвращался к норме после каждого цикла. При мониторинге С-реактивного белка не было обнаружено никаких признаков воспалительного процесса. Не было обнаруженно значительных изменений в уровнях эритроцитов, гемоглобина и тромбоцитов или параметров коагуляции. Было обнаруженно значительное повышение уровня мочевой кислоты с нормализацией после окончания каждого цикла лечения. Отмечено значительное снижение средней активности аспартатаминотрансферазы (АСТ) и аланинаминотрансферазы (АЛТ) при лечении G-CSF. После каждых пяти дней терапии уровень холестерина значительно снижался. Также концентрация глюкозы значительно снизилась после четвертого цикла.
G-SCF снижал активность аминотрансфераз, уровень холестерина и уровень глюкозы у пациентов с МДД, что может быть важно для пациентов с МДД и метаболическим синдромом.
Терапия G-CSF была безопасной и хорошо переносимой. Эти результаты связаны с разнонаправленным, стимулирующим воздействием G-CSF на организм и показывают безопасность этого вида лечения для пациентов с мышечной дистрофией.
В дополнение к «золотому стандарту» терапии - стероидов и генной терапии - существуют экспериментальные испытания с использованием гранулоцитарно-колониестимулирующего фактора (G-CSF) для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Целью данного исследования было представить биохимические изменения в крови после повторения циклов терапии гранулоцитарно-колониестимулирующим фактором G-CSF у детей с МДД.
В данном исследовании участвовали 19 пациентов в возрасте от 5 до 15 лет с диагнозом МДД, подтвержденным генетическими тестами; девять были в инвалидных колясках, и десять были мобильными и независимыми. Пациенты проходили клиническую оценку и проводили лабораторные анализы для оценки гематологических показателей и биохимии. G-CSF (5 μ г / кг / сут) вводили подкожно в течение пяти дней, в течение пяти дней подряд в течение 1 - го, 2 - го, 3 - й, 6 - й и 12 - й месяц.
Было обнаруженно значительное повышение лейкоцитов, и уровень лейкоцитов возвращался к норме после каждого цикла. При мониторинге С-реактивного белка не было обнаружено никаких признаков воспалительного процесса. Не было обнаруженно значительных изменений в уровнях эритроцитов, гемоглобина и тромбоцитов или параметров коагуляции. Было обнаруженно значительное повышение уровня мочевой кислоты с нормализацией после окончания каждого цикла лечения. Отмечено значительное снижение средней активности аспартатаминотрансферазы (АСТ) и аланинаминотрансферазы (АЛТ) при лечении G-CSF. После каждых пяти дней терапии уровень холестерина значительно снижался. Также концентрация глюкозы значительно снизилась после четвертого цикла.
G-SCF снижал активность аминотрансфераз, уровень холестерина и уровень глюкозы у пациентов с МДД, что может быть важно для пациентов с МДД и метаболическим синдромом.
Терапия G-CSF была безопасной и хорошо переносимой. Эти результаты связаны с разнонаправленным, стимулирующим воздействием G-CSF на организм и показывают безопасность этого вида лечения для пациентов с мышечной дистрофией.
Источник: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6436375/
Dorota Sienkiewicz, Wojciech Kułak, Grażyna Paszko-Patej, Bożena Okurowska-Zawada, 1 Jerzy Sienkiewicz, and Piotr Kułak. Biochemical Changes in Blood of Patients with Duchenne Muscular Dystrophy Treated with Granulocyte-Colony Stimulating Factor. Biomed Res Int. 2019; 2019: 4789101.
doi: 10.1155/2019/4789101
Комментарии (0)
Зарегистрируйтесь, чтобы добавить комментарий